img

افق جذاب ژن‌درمانی و سلول درمانی

افق جذاب ژن‌درمانی و سلول درمانی


با بررسی روندهای توسعه فناوری تقریبا می‌توان اطمینان داشت که ژن‌درمانی و سلول‌درمانی سرعت پیشرفت خود را در سال‌های آتی حفظ خواهند نمود. در سال ۲۰۱۷ سازمان غذا و داروی آمریکا، اولین تأییدیه­ برای داروهای ژن‌درمانی[1] را صادر نمود. هر دوی این داروها نوعی anti-CD19 CAR T-cell به حساب می‌آیند که برای درمان سرطان سلول‌های B مورد استفاده قرار می‌گیرند.

در هر دوی این موارد، یکی از اجزای ژن‌درمانی، وکتور لنتی ویروس است که برای ارائه‌ی CAR به سلول‌های T استفاده می‌شود. در کنار این دو داروی جدید که تازه وارد دنیای داروهای ژن‌درمانی شده­اند، داروهای ژن دیسین[2] و اونکورین[3] چینی، گلیبرا[4] اروپایی و استریمولیس[5] انگلیسی نیز قرار دارند.

 

داروی ژن دیسین نوعی Ad-p53 و داروی اونکورین نوعی oncolytic Ad به حساب می‌آيد که برای سرطان مورد استفاده قرار می‌گیرند. ژن دیسین که سرطان سلول‌های پوششی سر و گردن را درمان می‌کند، توسط شرکت چینی Shenzhen SiBiono در سال ۲۰۰۴ به عرصه­ی تجارت وارد شد. همچنین، رأی مثبت قاطع کمیته‌ی بافت سلولی و ژن درمانی سازمان غذا و داروی آمریکا، راه را برای تأیید داروی Luxturna در سال ۲۰۱۸ هموار کرده ‌است.

 

از طرف دیگر، درمان‌های مبتنی بر نوکلئیک­اسید‌ها نیز در حال رسیدن به نقطه­ی عطف مشابهی هستند. از این دسته دارو‌ها می‌توان به Spinraza اشاره کرد. این دارو که در سال ۲۰۱۷ مورد تأیید قرار گرفته ‌است، برای درمان کودکان با بیماری SMA نوع یک استفاده می‌شود که به علت نقص عملکرد سلول‌های شاخ قدامی نخاع و از بین رفتن این سلول‌ها ایجاد می‌شود. این بیماری یک بیماری ژنتیکی است، به صورت اتوزوم مغلوب به ارث می‌رسد و منجر به نقص در یک ژن به نام SMN بر روی کوروموزم شماره پنج می‌شود که در نتیجه، یک پروتئین بسیار مهم و حیاتی برای عملکرد سلول‌های شاخ قدامی نخاع تولید نمی‌شود. از دارو‌های این دسته می‌توان به پاتیسیرین[6] که از نوعی درمان بر پایه‌ي  siRNAبهره می‌برد، اشاره نمود. این دارو اخیراً کارایی بسیار خوبی نشان داده است و در حال حاضر در مرحله‌ی اخذ مجوزهای لازم می‌باشد.

 

تنوع درمان‌های مبتنی بر سلول‌ها از آنچه تاکنون شرح داده شد بسیار بیشتر است که از این دسته می‌توان به سلول‌های بنیادی مزانشیمال و سلول‌ بنیادی خون­ساز اشاره کرد.



[1] Kymriah, Yescarta

[2] Gendicine

[3] Oncorine

[4] Glybera

[5] Strimvelis

[6] Patisirin

administrator

درباره سبحان بهرامی‌زادگان

من یک نویسنده در بیومگ هستم

مجموع نظرات این خبر : 0 نظر

درج نظر